Исследователи сообщают об обнадеживающих результатах первой фазы испытаний ингаляционной генной терапии KB407, которая может стать решением для пациентов с муковисцидозом (МВ), не имеющих доступа к современной терапии.
Ключевой результат: впервые с помощью биопсии легких доказано, что терапия доставляет и активирует полноценный ген CFTR непосредственно в клетки дыхательных путей пациентов.
Особенно значимо, что эффект был достигнут у пациентов с мутациями 1-го класса, которые не вырабатывают белок CFTR и поэтому не могут лечиться современными модуляторами. У четырех таких пациентов, а также у двух, получающих модуляторы, после ингаляций KB407 в клетках бронхов был обнаружен или сам здоровый белок CFTR, или вирусный маркер, подтверждающий доставку гена. Эффект был широким: от 29% до 42% клеток в исследуемых образцах показали позитивный сигнал.
«Молекулярное подтверждение работы терапии в легких пациентов — это огромный прорыв для всей области, — заявил доктор Хорхе Ласкано, эксперт по МВ из Университета Флориды. — Широкое распределение независимо от мутации и типа лечения подчеркивает универсальный потенциал KB407».
Терапия продемонстрировала хороший профиль безопасности. Единственное серьезное нежелательное явление (обострение астмы) было связано с процедурой бронхоскопии, а не с самим препаратом.
Основываясь на этих данных, компания планирует уже во втором квартале 2026 года начать регистрационное исследование CORAL-3 с повторным введением доз. Его цель — окончательно подтвердить безопасность и эффективность KB407, что станет шагом к одобрению первой генной терапии для всех генетических типов муковисцидоза.
