Уведомление FDA медицинского сообщества муковисцидоза о потенциальной возможности развития катаракты при лечении Калидеко (Kalydeco™).

29 августа 2012 Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) уведомило сообщество муковисцидоза (CF) и медицинских работников о потенциальной возможности развития катаракты у детей, больных муковисцидозом, которые получают препарат Калидеко (Kalydeco™).

Обеспокоенность возникла в связи с информацией об исследовании на животных. Катаракты развивались у молодых крыс (7 - 35 дней жизни) при дозах 10 мг/кг/сутки  и выше (приблизительно одна десятая максимальной рекомендуемой человеческой дозы). Естественно, что в связи с различиями в строении и развитии глаза у людей и крыс, утверждение о риске может оказаться несостоявшимся.
Тем не менее, FDA требует, чтобы изготовитель – фирма  Vertex Pharmaceuticals, Inc., провела двухлетнее клиническое исследование среди детей моложе 11 лет, которые получают Kalydeco, с обязательным контролем офтальмолога. 
Kalydeco™ был одобрен FDA 31 января 2012 для лечения пациентов старше шести лет, имеющих мутацию G551D в гене -  трансмембранном регуляторе проводимости муковисцидоза (CFTR- ген).
Пока не будет известна дополнительная информация, рекомендуется не прекращать лечения препаратом пациентами с G551D мутацией. Больным муковисцидозом, у которых появились  вопросы в связи с Уведомлением FDA, должны обсудить их с врачом центра муковисцидоза или другим медицинским работником.
Информация взята с http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm289633.htm