Комитет Госдумы по охране здоровья рекомендовал  принять в первом чтении законопроект о предоставлении регионам траншей из федбюджета на закупку препаратов для лечения пациентов с орфанными заболеваниями. Механизм будет возможно применять в случаях нехватки собственных средств субъекта на эти цели – ранее на такую проблему неоднократно жаловались регионы. Законопроект был внесен в нижнюю палату парламента в марте 2025 года, ранее его поддержали ряд ведомств, Счетная палата и Правительственная комиссия по законопроектной деятельности. Если проект закона утвердят, корректировки начнут действовать с 1 января 2026 года.

На данный момент государство централизованно покрывает затраты только по заявкам регионов для подопечных фонда «Круг добра» (в группу, получающую помощь организации, входят пациенты с редкими патологиями до 19 лет). При этом в регистр пациентов с орфанными заболеваниями включены свыше 21 тысячи человек, терапия каждого пациента обходится примерно в 2,76 млн рублей.