Международная исследовательская группа под руководством профессора Йенса Лейпцигера (Aarhus University, Дания) представила результаты разработки неинвазивного метода оценки ответа на таргетную терапию муковисцидоза. Работа, выполненная в сотрудничестве с Университетом Регенсбурга (Германия), опубликована в Journal of the American Society of Nephrology.
Внедрение высокоэффективных CFTR-модуляторов существенно изменило прогноз пациентов, однако мониторинг индивидуального ответа на терапию до сих пор требует сложных функциональных тестов (спирометрия, потенциал-дифференциальная феноменология) и не всегда отражает системную эффективность препарата. Разработка простого биомаркерного метода оставалась актуальной задачей.
В основе метода лежит физиологическая роль белка CFTR в почках. Ранее считалось, что почечная дисфункция при муковисцидозе имеет второстепенное значение. Однако работа датских и немецких ученых продемонстрировала: CFTR критически важен для способности почек экскретировать бикарбонат (основание) в ответ на нагрузку.
В ходе исследования было выявлено:
--- у мышиных моделей муковисцидоза и у пациентов с подтвержденным диагнозом выявлено статистически значимое снижение способности увеличивать экскрецию оснований с мочой;
---- разработан питьевой тест с нагрузкой бикарбонатом (раствор, аналогичный по составу питьевой соде);
--- у пилотной группы пациентов, получающих терапию CFTR-модуляторами, зафиксировано восстановление почечной экскреции бикарбоната, коррелирующее с клиническим улучшением.
Предложенный метод позволяет проводить количественную оценку функциональной активности CFTR in vivo без инвазивных вмешательств и получить дополнительный инструмент для раннего выявления неоптимального ответа на лечение.
В настоящее время, по заявлению исследовательской группы, стартовало крупное клиническое исследование на базе датского национального когортного регистра пациентов с муковисцидозом. Цель — адаптация мочевого теста в расширенной популяции и подготовка методических рекомендаций для включения метода в стандарт клинического наблюдения.
подробнее: A urine test that measures the effect of the new cystic fibrosis drugs
