Ученые из Имперского колледжа Лондона начали клинические испытания препарата BI 3720931, разработанного компанией Boehringer Ingelheim. Для него используется лентивирусный вектор — инструмент для доставки генетического материала в ДНК клеток дыхательных путей больного. Об этом они рассказали в пресс-релизе Имперского колледжа Лондона.

Цель - улучшить функцию легких и уменьшить количество обострений бронхолегочного процесса, часто приводящих к госпитализации, для людей с МВ независимо от типа мутации, включая тех, кто генетически не может получить пользу от других методов лечения МВ, например, таких как СFTR-модуляторы.
Исследование проводится под контролем компании Boehringer Ingelheim, разработавшей лекарство, Британского консорциума респираторной генной терапии (GTC) и OXB (ранее Oxford Biomedica) https://www.respiratorygenetherapy.org.uk/. Планируется, что 36 человек, мужчин и женщин с муковисцидозом, из Великобритании, Франции, Италии, Нидерландов и Испании получат дозу BI 3720931.
«В этом исследовании мы открываем новые горизонты с помощью генной терапии, которая обладает потенциалом для длительной экспрессии CFTR»: комментирует профессор из Имперского национального института сердца и легких Джейн Дэвис.
Ожидается, что исследование будет завершено в начале 2027 года. Дополнительная информация доступна на сайте ClinicalTrials.gov по ссылке NCT06515002.
Подробнее (на английском): https://www.imperial.ac.uk/news/261319/novel-inhalable-gene-therapy-trialled-people/ :


Новость подготовлена Наталия Юрьевна Каширская

Консультируем по проблеме муковисцидоза

Консультационную линию ведет Наталия Юрьевна Каширская

njkashirskaja2(Главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии, ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", член рабочих групп экспертов по неонатальному скринингу и регистру Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), д.м.н., профессор) получить консультацию >>>

Консультация по небулайзерной терапии

Использование приборов, применение вспомогательных средств и различных аксессуаров во время ингаляции, гигиена, сервисное обслуживание приборов получить консультацию >>>

 

Консультация юриста

С июля 2024 г. благотворительный фонд «Острова» начал реализацию пилотного проекта «Юридическая помощь», в рамках которого взрослым пациентам (18+) с муковисцидозом и их близким родственникам можно обратиться за бесплатной юридической помощью в случае нарушения их законных прав на обеспечение таргетной терапией, иное лекарственное обеспечение, получение инвалидности, обеспечение техническими средствами реабилитации, по иным вопросам защиты законных прав и интересов

Финансирование проекта: юридическая помощь оказывается бесплатно за счет финансирования Фонда

записаться на консультацию>>>

На нашем сайте юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты

получить консультацию >>>

Участник проекта

615d385f1159d809431177

banner1

 

 

Карта сайта

© 2016 Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом. Все права защищены.

^ Наверх