Фонд объявил о дополнительных инвестициях в компанию Prime Medicine для разработки терапии на основе революционной технологии прайм-редактирования.
Средства будут направлены на разработку терапии против нонсенс-мутации G542X – одной из самых распространённых и пока неизлечимых мутаций при МВ, а также на исследования по доставке редактирующего комплекса в лёгкие, что остаётся ключевой проблемой из-за вязкой слизи и иммунного ответа. Кроме того, финансирование поддержит тестирование методов «горячих точек» и PASSIGE – эти технологии позволяют исправлять разные типы мутаций гена CFTR без необходимости создания отдельных терапий для каждой конкретной мутации.
Прайм-редактирование может навсегда исправить причину МВ в ДНК, а не просто бороться с симптомами. Если технология сработает, это станет огромным шагом к первому по-настоящему лечащему методу для тысяч пациентов.
Ранее Фонд уже выделил Prime Medicine 15 млн долларов, новое финансирование ускорит доклинические исследования.
