16 сентября 2025 года трем ученым, чьи фундаментальные и прикладные работы привели к созданию комбинированного препарата Трикафта была присуждена престижная премия Ласкера- ДеБейки в области клинических медицинских исследований.
Лауреатами стали доктор Майкл Дж. Уэлш (Университет Айовы), доктор Хесус Гонсалес и доктор Пол Негулеску (оба — Vertex Pharmaceuticals). Премия в размере $250 000 признает их коллективный вклад в превращении МВ из смертельного заболевания в управляемое состояние.
Работы лауреатов охватывают всю цепочку создания лекарства — от фундаментальных исследований до клинического применения.
Майкл Уэлш (также недавний лауреат премии Йергина-Нью) в своих пионерских работах еще в 1980-90-х годах детально охарактеризовал функцию и дисфункцию белка CFTR, продукта гена муковисцидоза. Его исследования механизмов транспорта ионов и воды в эпителиальных клетках заложили фундаментальную биологическую основу для понимания того, как мутации в гене CFTR приводят к патогенезу МВ. Именно его работы сделали возможной саму концепцию «модулятора CFTR» — препарата, который может исправлять функцию мутантного белка.
Хесус Гонсалес и Пол Негулеску возглавили прикладной этап в Vertex Pharmaceuticals. Они разработали и внедрили высокопроизводительные методы скрининга (High-Throughput Screening, HTS), чтобы протестировать сотни тысяч химических соединений на способность исправлять дефекты белка CFTR. Эта титаническая работа привела к идентификации и последующей оптимизации первых молекул-модуляторов. Негулеску отдельно отметил вклад своих коллег из Vertex — Фреда Ван Гора и Сабины Хадиды, — а также более тысячи сотрудников, участвовавших в программе на протяжении двух десятилетий.
Несмотря на оглушительный успех терапии, признанный уже более чем в шестидесяти странах мира, медицинское сообщество продолжает сталкиваться с нерешенной проблемой. Примерно каждый десятый пациент с муковисцидозом остается без эффективного лечения — либо из-за редких мутаций, не поддающихся действию существующих препаратов, либо из-за тяжелых побочных реакций. Как подчеркнул в своем выступлении доктор Негулеску, высокая награда — это не только признание прошлых заслуг, но и настоятельный призыв к научному сообществу. Он напоминает нам, что миссия не будет выполнена до тех пор, пока мы не сможем донести меняющую жизнь терапию до каждого больного муковисцидозом, независимо от типа его мутации и места проживания.
