CFF объявил о дополнительных инвестициях в размере $3 миллионов в компанию Recode Therapeutics, направленных на поддержку клинической разработки экспериментальной терапии RCT2100 для лечения муковисцидоза. Общий объем финансирования, предоставленного Фондом компании Recode, достиг $33 миллионов. Ранее были выделены $15 миллионов на доклинические исследования и ранние клинические испытания RCT2100, а также еще $15 миллионов - на разработку методов генного редактирования для лечения муковисцидоза.
Терапия RCT2100 представляет собой принципиально новый подход к лечению муковисцидоза. Это ингаляционный препарат на основе матричной РНК (мРНК), который доставляет в клетки легких генетическую инструкцию для производства функционального белка CFTR. Особенность данного подхода заключается в его универсальности - он не зависит от конкретной мутации гена CFTR у пациента и потенциально может быть эффективен для всех пациентов с муковисцидозом, включая приблизительно 10% больных, которые не могут получать существующие модуляторы CFTR из-за непереносимости или нечувствительных к терапии мутаций.
В настоящее время проводится клиническое исследование фазы 1b (NCT06237335), в котором оценивается безопасность и переносимость RCT2100 у здоровых добровольцев и пациентов с муковисцидозом, не принимающих модуляторы CFTR. Исследование проходит в нескольких медицинских центрах США, Великобритании, Франции и Нидерландов. По словам генерального директора Recode Шенааз Сулиман, продолжающаяся поддержка со стороны Фонда муковисцидоза позволяет компании ускорить разработку перспективной генной терапии для пациентов с ограниченными возможностями лечения.
Подробнее: https://www.cff.org/news/2025-09/foundation-invests-additional-3m-recode-therapeutics-mrna
