Фонд муковисцидоза (Cystic Fibrosis Foundation) (США) инвестировал дополнительно до 11 млн долларов в компанию 4D Molecular Therapeutics для поддержки разработки ингаляционной генной терапии 4D-710 для лечения муковисцидоза. Общий объём инвестиций Фонда в этот проект достиг почти 32 млн долларов. Средства будут направлены на продолжающееся клиническое исследование I/II фазы AEROW, в котором терапия изучается у взрослых пациентов с МВ, не отвечающих критериям для терапии модуляторами CFTR.

Финансирование также поддержит часть исследования по повторному введению препарата, фазу II, в которой идёт набор участников, и планирование будущей фазы III. Терапия 4D-710 использует вектор A101 для доставки рабочей копии гена CFTR в клетки легких, что потенциально позволяет производить функциональный белок и нормализовать выработку слизи. Ключевой целью разработки является создание долговременного, пригодного для повторного введения и подходящего для пациентов с любыми мутациями CFTR препарата. Ожидается, что обновленные промежуточные данные по фазе I, включая оценку долговременности эффекта, будут представлены до конца года.

Подробнее: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/cf-foundation-adds-investment-4dmts-cf-gene-therapy/