Компания Arcturus Therapeutics сообщила о промежуточных результатах исследования фазы 2 (LunairCF, NCT06747858) ингаляционного препарата ARCT-032 при муковисцидозе (МВ). Терапия продемонстрировала приемлемый профиль безопасности, а данные визуализации выявили ранние признаки снижения слизистых пробок в легких.

В когорте из шести пациентов, получавших 10 мг/сут ARCT-032, ранее наблюдавшиеся нежелательные явления транзиторного характера уменьшались при продолжении лечения. На основании положительной оценки безопасности независимым комитетом начат набор пациентов для получения более высокой дозы — 15 мг/сут.

Механизм действия и целевая популяция:
ARCT-032 представляет собой ингаляционную мРНК-терапию, доставляющую матричную РНК для производства функционального белка CFTR непосредственно в клетки дыхательных путей. Это принципиально новый подход для лечения пациентов с мутациями 1-го класса, при которых белок CFTR не синтезируется, что делает их нечувствительными к стандартным CFTR-модуляторам.

Ключевые параметры эффективности:
Визуализация через месяц терапии продемонстрировала уменьшение количества слизистых пробок у 4 из 6 пациентов. Статистически значимого улучшения функции легких (ОФВ1) в течение 30-дневного периода не зафиксировано, однако у четырех участников отмечена тенденция к его росту при последующем наблюдении.

Полученные данные считаются клинически значимыми и обосновывают переход к следующему этапу исследований. Компания планирует инициировать 12-недельное исследование с участием до 20 пациентов в первой половине 2026 года для дальнейшей оценки эффективности и безопасности ARCT-032.

Подробнее: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06747858