FDA одобрило переход к третьей части Фазы 2 клинического исследования ингаляционного препарата RCT2100 компании Recode Therapeutics для лечения муковисцидоза (МВ). На данном этапе будет оцениваться комбинация RCT2100 с модулятором CFTR Калидеко (ивакафтор) у пациентов с МВ, которые не могут получать терапию модуляторами CFTR в силу нечувствительности мутаций или непереносимости. RCT2100 представляет собой инновационную терапию на основе матричной РНК (мРНК), которая доставляется непосредственно в клетки легких с помощью липидных наночастиц, обеспечивая производство функционального белка CFTR и воздействуя на первопричину заболевания. Основными задачами исследования станут оценка безопасности и переносимости комбинированного режима, а также его влияние на функцию легких и качество жизни пациентов по сравнению с монотерапией Калидеко. Разработка RCT2100, имеющего статус орфанного препарата, направлена на закрытие неудовлетворенной потребности для 10-15% пациентов с МВ, не охваченных существующими методами лечения.

Подробнее: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/fda-clears-next-phase-rct2100-clinical-trial-cystic-fibrosis/