В настоящий момент воздействие тройной терапии элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (ЭТИ) на реальную потребность пациентов с муковисцидозом в постоянном ингаляционном лечении изучено недостаточно.
Коллектив авторов под руководством доктора Скотта Д. Сагела (Scott D. Sagel) из Детской больницы Колорадо и ряда ведущих исследовательских центров США и Канады представляет новые данные о долгосрочном влиянии комбинированной терапии на лечение муковисцидоза.
В данном ретроспективном исследовании они оценили, как меняется применение поддерживающей терапии в долгосрочной перспективе после перехода на ЭТИ, а также охарактеризовали подгруппу пациентов, которые до и после начала приема ЭТИ продолжали использовать два и более препарата.
В анализ вошли данные 603 пациентов. Участники старше 12 лет наблюдались в течение 54 месяцев, а дети 6-11 лет — в течение 36 месяцев после начала приема ЭТИ. Исследователи оценивали, как менялось применение четырех стандартных хронических терапий: ингаляционных антибиотиков (как циклических, так и постоянных), гипертонического раствора, дорназы альфа и перорального азитромицина.
Результаты показали выраженную положительную динамику. В группе взрослых и подростков (≥12 лет) среднее количество применяемых препаратов сократилось с 2,6 до 1,4 через 4,5 года. В младшей возрастной группе (6-11 лет) нагрузка уменьшилась с 1,9 до 1,3 препарата за 3 года наблюдения. Снижение использования всех четырех видов терапии было последовательным и наблюдалось во всех ключевых подгруппах пациентов, независимо от возраста, пола, исходной функции легких (ОФВ1) и опыта предыдущей модуляторной терапии.
Важно отметить, что клиническая польза от ЭТИ, измеряемая улучшением функции легких и респираторных симптомов, была сопоставимой как у пациентов, сумевших сократить терапию до менее чем 2 препаратов, так и у тех, кому потребовалось оставить два и более поддерживающих средства. Это указывает на то, что снижение лекарственной нагрузки не происходит в ущерб эффективности лечения.
Таким образом, терапия тройной комбинацией ЭТИ не только улучшает клинические показатели, но и обеспечивает долгосрочное уменьшение объема ежедневного лечения для пациентов с муковисцидозом, что напрямую повышает качество их жизни.
