Фонд муковисцидоза (Cystic Fibrosis Trust) сообщает о публикации предварительных результатов уникального клинического исследования CF STORM (Streamlining Treatments Or Reducing Medications). Исследование, разработанное совместно с пациентами, посвящено ключевому вопросу: можно ли снизить нагрузку от ежедневного лечения людям с муковисцидозом (МВ), стабильно принимающим современный модулятор Kaftrio. До выхода полных результатов исследования летом 2026 года доктор Гвинет Дэвис из Института здоровья детей UCL на Грейт-Ормонд-стрит, один из главных исследователей, объясняет, что известно на данный момент.

Исследование CF STORM — это рандомизированное клиническое исследование, в котором приняли участие 591 пациент с муковисцидозом в Великобритании, стабильно получающие терапию препаратом Kaftrio не менее трех месяцев. Его ключевая особенность заключается в том, что дизайн и даже название исследования были разработаны при активном и непосредственном участии пациентского сообщества. В рамках этого дизайна участники были случайным образом распределены на две группы: одна продолжила ежедневные ингаляционные мукоактивные терапии, а другая — прекратила их. Главная цель исследования — найти научно обоснованные возможности для уменьшения бремени ежедневного лечения и, как следствие, улучшения качества жизни людей с муковисцидозом.

Основной вывод: согласно данным, прекращение ежедневных ингаляций мукоактивных препаратов (дорназа альфа и/или гипертонический раствор) не привело к снижению функции легких (ОФВ1) в течение 12 месяцев наблюдения по сравнению с группой, продолжившей терапию. Этот результат идентичен для разных возрастных групп, включая детей с 6 лет, и при разной исходной тяжести заболевания.

Неожиданным наблюдением стало, что в группе, отменившей ингаляции, средние показатели ОФВ1 были немного выше, особенно среди детей. Этот факт требует дальнейшего анализа и изучения. Пока проанализированы только данные по функции легких. Полные результаты, включая влияние на частоту обострений и госпитализаций, ожидаются летом 2026 года.

Решение об изменении схемы лечения должно приниматься строго индивидуально лечащим врачом совместно с пациентом. Самостоятельно отменять терапию категорически нельзя.

Эти первые данные вселяют осторожный оптимизм и открывают путь к потенциальной персонализации лечения для тысяч людей с МВ, позволяя обсуждать с врачом возможность упрощения режима терапии без ущерба для здоровья.

Подробнее: https://www.cysticfibrosis.org.uk/news/cf-storm-early-results