Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило статус раннего приоритетного лекарственного средства (e-PRIME) экспериментальному препарату SPL84 для лечения муковисцидоза (МВ), вызванного мутацией 3849+10Kb C>T в гене CFTR. Решение принято на основе положительных данных доклинических и ранних клинических исследований.
Мутация 3849+10Kb C>T вызывает дефект сплайсинга — процесс «считывания» генетической информации нарушается, и организм не может производить функциональный белок CFTR, необходимый для нормальной работы эпителиальных клеток. Препарат SPL84 представляет собой ингаляционный антисмысловой олигонуклеотид (АСО), который доставляется непосредственно в дыхательные пути и исправляет этот дефект на уровне матричной РНК, восстанавливая выработку полноценного белка.
Клинические исследования фазы 2 продемонстрировали обнадеживающие результаты: у 70% пациентов, получавших терапию, отмечено клинически значимое улучшение функции легких (средний прирост показателя ОФВ1 составил 10% по сравнению с плацебо). Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности — серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, не зарегистрировано.
Статус e-PRIME предоставляет разработчику, израильской компании SpliSense, усиленную научную и регуляторную поддержку EMA, что позволит ускорить разработку и выход препарата на рынок. Ранее SPL84 уже получил статус орфанного препарата и статус ускоренного рассмотрения от FDA (США).
