20 ноября препарат Оркамби (комбинация ивакафтора и люмакаатора / ivacaftor и lumacaftor) был одобрен Европейской Комиссией для использования у больных муковисцидозом с двумя мутациями F508del и в возрасте, старше 12 лет. В Европе около 12 000 пациентов имеют по две копии F508del, самой распространенной в мире мутации.  

В июле препарат уже был одобрен к применению в США, где около 8 500 (почти треть, наблюдающихся в США) больных являются гомозиготами по данной мутации.  

Препарат разработан  компанией Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Подробнее (на английском): 

http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=943778  

https://www.cff.org/News/News-Archive/2015/CF-Therapy-Orkambi-Approved-in-Europe/

Сотрудники ФГБНУ "Медико-генетический научный центр" во главе с Директором, главным генетиком МЗ России С.И.Куцевым, ведут непростую работу с представителями компании Vertex по доставке препаратов Калидеко и Оркамби в Россию.

проф. Н.Ю.Каширская