Компания Vertex Pharmaceuticals недавно представила обновленную информацию о своей программе проведения 4 исследований 3 Фазы по новому соединению VX-661 в сочетании с Kalydeco (ivacaftor) для лечения больных муковисцидозом. 

Компания планирует досрочно остановить одно исследование у больных, имеющих мутацию F508del и мутацию, которая приводит к минимальной функции CFTR белка (a Second Mutation that Results in Minimal CFTR Function), т.е. это - трудно поддающиеся лечению пациенты, т.к. при предварительном анализе уже сейчас видно отсутствие какого-либо эффекта от терапии. 

Таким образом - 661 VX программа Фаза 3 теперь состоит из трех клинических исcледований, оценивающих сочетание VX-661, в дозе 100 мг один раз в день, плюс 150 мг ivacaftor каждые 12 часов в следующих группах больных МВ: 

1) Гомозиготы по мутации F508del: закончен набор пациентов (около 500 пациентов). Результаты ожидаются в начале 2017 года.

2) Одна мутация F508del и вторая мутация, с остаточной CFTR функцией (a Second Allele With a CFTR Mutation Predicted to Have Residual Function): Vertex планирует зарегистрировать около 200 человек с этими мутациями к сентябрю. Результаты этого исследования, которое включает в себя два периода дозирования по восемь недель, разделенных периодом вымывания 8 недель, ожидаются в начале 2017 года.

3) Одна мутация F508del и вторая гэйтинг-мутация (a Second Mutation that Results in a Gating Defect in the CFTR Protein): набор пациентов продолжается, и около 200 человек примут участие в оценке схемы лечения из восьми недель. 

Подробнее (на английском): ссылка