Применение комбинации нового препарата tezacaftor (VX-661) и уже известного ivacaftor (Kalydeco®), в фазе III испытаний показало положительные результаты и статистически значимое улучшение функции легких (ОФВ1) по сравнению с группой, принимавшей плацебо.
В исследовании принимали участие больные муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше.
Комбинированная терапия назначалась двум группам пациентов.

В первом исследовании EVOLVE (длительность терапии 24 недели) принимали участие пациенты - гомозиготы по F508del мутации. Улучшение ОФВ1 составило 4,0% по сравнению с плацебо (p < 0,0001).
Во второе исследование EXPAND (длительность 8 недель) вошли пациенты с F508 мутацией и другой мутацией с остаточной функцией CFTR. Прирост ОФВ1 составил 6,8% на комбинированной терапии по сравнению с плацебо (p < 0,0001).
В основном комбинированная терапия переносилась хорошо. Побочные эффекты, приведшие к остановке участия в исследовании в группе на комбинированной терапии и на плацебо были сопоставимы (1,7% и 2,1%, соответственно).    
Vertex Pharmaceuticals полагает, что полученные данные достаточно хороши, для того чтобы подавать заявку на одобрение в FDA. Сделать это компания намерена в третьем квартале нынешнего года. Таким образом, новое лечение может стать доступным уже в 2018 г. В случае одобрения новой терапии, Vertex Pharmaceuticals значительно расширит сферу применения своих препаратов – до 23 тыс. пациентов, по некоторым оценкам.

Совсем недавно Vertex Pharmaceuticals приобрела у компании Concert Pharmaceuticals (CNCE, NASDAQ) права на разработку и коммерциализацию экспериментального препарата CTP-656 для лечения муковисцидоза. Препарат CTP-656 от Concert Pharmaceuticals – это длительно действующий аналог препарата Kalydeco от Vertex Pharmaceuticals. Использование CTP-656 позволит компании создать новый, более удобный для приема тип препарата, который в перспективе может полностью заменить Kalydeco.

Напомним: KALYDECO® (ivacaftor) зарегистрированный препарат для лечения больных муковисцидозом старше 2 лет, имеющих одну из следующих мутаций в гене CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R или R117H. KALYDECO не применяется ни при каких других мутациях. KALYDECO не эффективен у гомозигот по F508del мутации (F508del/F508del). Не известно насколько KALYDECO безопасен и эффективен у детей младше 2 лет.

Источники:
на русском языке: https://ffin.ru/market/future/59044/#ixzz4dn2tl8Or
на английском: 1) https://www.cff.org/News/News-Archive/2017/Positive-Results-from-Two-Phase-3-Clinical-Studies-of-Tezacaftor-VX-661-and-Ivacaftor/
2) http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1019156

материал подготовила Н.Ю.Каширская