BOSTON - (BUSINESS WIRE) - Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) 7.12.2017 объявила о положительных результатах открытого исследования фазы 3 KALYDECO® (ivacaftor) у детей с муковисцидозом (кистозным фиброзом) (МВ) в возрасте от 1 до 2 лет, которые имеют одну из 10 мутаций (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D или R117H) в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). Исследование ARRIVAL выполнило основную задачу, а именно подтвердило безопасность препарата, показав, что ivacaftor, как правило, хорошо переносится, а данные о безопасности согласуются с данными, полученными в предыдущих исследованиях фазы 3 ivacaftor для детей в возрасте от 2 до 5 лет и от 6 до 11 лет. В ходе исследования было выявлено существенное улучшение показателей хлорида пота, а также функции поджелудочной железы. Эти данные свидетельствуют о возможности изменения течения МВ у детей в возрасте до одного года. Исследование продолжается у детей младше 1 года. Исходя из этих результатов, Vertex планирует подать заявки на ivacaftor в возрасте от 1 года до 2 лет в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в первом квартале 2018 года.

Подробнее на сайте (на английском языке): http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1051054