Идея заимствовать что-то у бактерий и микроорганизмов казалась сомнительной еще 20 лет назад, а сейчас на этом основана одна из самых перспективных технологий генной терапии — CRISPR/Cas9.

Непосвященного человека в ступор ставит уже название технологии: CRISPR/Cas9. Выглядит, как длинная аббревиатура, набор букв или в крайнем случае инвентарный номер чего угодно.

На самом деле, в этом названии практически исчерпывающе зашифрован принцип действия революционного метода.
CRISPR — Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat, то есть, по-русски, короткие палиндромные кластерные повторы. Мягко говоря, малопонятное словосочетание, но, как будет видно дальше, оно скрывает в себе центральный элемент всей технологии.

А Cas9 — это название белка, который умеет разрушать вредоносную ДНК, то есть он — главный «боец».

Технологии предстоит обрасти деталями и научиться сверхточному действию, прежде чем мы сможем победить генетические заболевания.

В идеале все выглядит так: больному, скажем, гемофилией, вводят бактерии с CRISPR, кодированным правильным образом. Cas9, пользуясь синтетической РНК, обнаруживает зараженные участки и разрезает их. Затем мы заменяем разрезанные участки на здоровую ДНК. Или она сама восстанавливается, используя схемы из здоровой парной хромосомы.
В отдаленном будущем, когда будут прояснены детали всей процедуры, мы сможем лечить таким образом муковисцидоз, гемофилию и еще некоторые подобные заболевания. Для больных лейкемией еще потребуется химиотерапия, чтобы убить зараженные клетки, но в целом все относительно просто с такими болезнями, у которых есть четкая зависимость от конкретных участков ДНК.

Подробнее: https://sciencepop.ru/crispr-cas9-chto-on-lechit-a-glavnoe-kak/