12 февраля Компания Vertex Pharmaceuticals объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Symdeko (tezacaftor / ivacaftor и ivacaftor) в качестве терапии пациентов с муковисцидозом (кистозным фиброзом (CF)), имеющих две копии F508del мутации в гене CFTR или с одной мутацией, которая отвечает на tezacaftor / ivacaftor. Терапия была одобрена для больных МВ 12 лет и старше.
В ноябре 2017 года журнал New England Journal of Medicine опубликовал результаты двух исследований 3-й фазы SYMDEKO.
В этих исследованиях, названных EVOLVE и EXPAND, приняли участие около 750 человек в возрасте от 12 лет и старше с двумя копиями F508del мутации или с одной F508del мутацией, а другой - с остаточной функцией CFTR. В обоих исследованиях у пациентов, получавших SYMDEKO, наблюдалось статистически значимое и клинически подтвержденное улучшение функции легких и других показателей заболевания с достаточным профилем безопасности. Наиболее частые побочные эффекты, независимо от группы лечения, включали инфекционное бронхолегочное обострение и кашель. Первые данные из продолжающегося исследования EXTEND, также представленные в ноябре 2017, показали, что улучшение функции легких и профиль безопасности и переносимости, наблюдаемые в EVOLVE и EXPAND, поддерживались на протяжении 48 недель лечения препаратом SYMDEKO.
Подробнее (на английском): http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1057241
Каширская Н.Ю.
Юридические консультации проводят адвокаты Московской коллегии адвокатов "Интеллектуальные решения", специализирующиеся на медицинском и фармацевтическом праве. Консультации даются в общем виде со ссылками на основные действующие в Российской Федерации нормативные правовые акты,
